EU fördert Max-Planck-Team bei Entwicklung einer Therapie gegen Muskelschwund
„Proof of Concept Grant“ des European Research Councils für Erforschung einer RNA-basierten Therapie bei Duchenne-Muskel-Dystrophie
Ein Forscherteam am Max-Planck-Institut für Herz- und Lungenforschung unter der Leitung von Didier Stainier hat einen renommierten „Proof of Concept (PoC) Grant“ des „European Research Councils“ (ERC) eingeworben, um eine möglichweise bahnbrechende RNA-basierte Therapiestrategie für Duchenne-Muskeldystrophie voranzutreiben.
Die Förderung baut auf früheren, bereits vom ERC finanzierten Arbeiten auf, die den Mechanismus der sogenannten transkriptionellen Adaption aufgedeckt haben – eine natürliche genetische Kompensation die krankheitsauslösende Mutationen in bestimmten Genen kompensieren kann. Das neue Projekt zielt darauf ab, die transkriptionelle Adaption mithilfe sogenannter Antisense-Oligonukleotide zu nutzen. Dabei handelt es sich um molekulare Bausteine, die in diesem Falle die RNA eines Proteins namens Dystrophin zum Ziel haben. Im Ergebnis wird vermehrt ein verwandtes Protein, Utrophin gebildet. Dieses wiederum kann in den Muskelzellen zumindest teilweise die Funktion des fehlenden Dystrophin übernehmen.

Die Bad Nauheimer Max-Planck-Forscher erhoffen auf diese Weise die Grundlagen für eine Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie legen zu können. Diese Form des Muskelschwunds beruht auf diversen Gendefekten im Dystrophie-Gen. Mit der geplanten Methode könnte ein Therapieansatz entwickelt werden, der unabhängig von der Art der Mutation im Dystrophie-Gen ist und somit einem weiten Kreis an Patienten offenstehen könnte.
Die EU fördert das Projekt über den ERC mit rund 150.000 Euro. Das Projektteam am Bad Nauheimer Max-Planck-Institut besteht aus Didier Stainer, Direktor der Abteilung „Genetik der Entwicklung“, Christopher Dooley als Miterfinder und Leiter der translationalen Forschung der Abteilung und Lara Falcucci, die derzeit ihre Dissertation zu dem Thema verfasst.
„Dieses Projekt ist ein hervorragendes Beispiel dafür, wie Entdeckungen im Rahmen von Grundlagenforschung zu therapeutischen Innovationen führen können“, sagte Stainier. „Wir freuen uns sehr, diesen nächsten Schritt in Richtung Translation, also klinischer Anwendung zu gehen.“

Das ERC Proof of Concept-Programm fördert herausragende Forscher, um das gesellschaftliche oder kommerzielle Potenzial ihrer vom ERC finanzierten Forschung zu untersuchen. Dass das Max-Planck-Team nun diese Förderung bewilligt bekam, unterstreicht das große Potenzial RNA-Therapeutika auf Basis der transkriptionellen Adaptation, die Versorgung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie und anderen schweren genetischen Erkrankungen zu revolutionieren.